Infusión intracoronaria de células cardiacas progenitoras en pacientes pediátricos con miocardiopatía dilatada

Abstract

[spa] Introducción: la miocardiopatía dilatada es la principal causa de insuficiencia cardiaca en el niño, asociada a una elevada morbimortalidad que alcanza el 60 % en los primeros años tras el debut de la enfermedad. Los tratamientos farmacológicos actuales derivan de investigaciones en la población adulta, con resultados variables. La evidencia de estudios experimentales y ensayos clínicos con células madre muestra la necesidad de investigar la aplicación de esta terapéutica en los niños con insuficiencia cardiaca. Objetivo: comparar la eficacia de la infusión intracoronaria de células cardiacas progenitoras frente a la terapia farmacológica convencional, evaluada por el tiempo hasta la aparición del primer Evento Cardiaco Mayor, en pacientes pediátricos con miocardiopatía dilatada. Metodología: se realizará un ensayo clínico aleatorizado, controlado, ciego, en paralelo y multicéntrico, que incluirá a pacientes con edades entre 6 a 18 años, con diagnóstico de miocardiopatía dilatada, en clase funcional III de Ross y fracción de eyección ventricular izquierda ≤ 35 %. Se designará un grupo experimental al que se le realizará la infusión intracoronaria de células cardiacas progenitoras, manteniendo un tratamiento farmacológico adyuvante (diuréticos, betabloqueadores, inhibidores de enzima convertidora de angiotensina); el otro grupo lo conformarán pacientes con tratamiento médico convencional. Se les realizarán a todos los participantes evaluaciones clínicas, ecocardiográficas, de cardiorresonancia y prueba de caminata de 6 minutos de manera consecutiva hasta el término del estudio a los 3 años. Se evaluará el tiempo al primer Evento Cardiaco Mayor como variable principal. Además se estimará la función cardiaca, clase funcional, calidad de vida y capacidad funcional. Resultados a alcanzar: con la infusión intracoronaria de células cardiacas progenitoras se pretende promover los cambios estructurales y funcionales necesarios a nivel ventricular para disminuir la incidencia de Evento Cardiaco Mayor. Esto aumentaría la capacidad funcional, permitiría la incorporación de los niños a actividades físicas cotidianas y con ello mejoraría su calidad de vida. Así mismo, disminuiría los ingresos hospitalarios y los costes derivados de ello, y contribuiría con evidencia científica sobre los beneficios de la terapia celular en la insuficiencia cardiaca en pediatría.

[eng] Introduction: Dilated cardiomyopathy is the main cause of heart failure in children, with 60 % of morbidity and mortality the first years after the onset of the disease. Current pharmacological treatments are derived from research in the adult population with variable results. Evidence from experimental studies and clinical trials with stem cell shows the need to investigate the application of this therapy in children with heart failure. Objetive: To compare the efficacy of intracoronary infusion of cardiac progenitor cells versus conventional pharmacological therapy, evaluated by time until the appearence of the first Major Adverse Cardiac Event, in pediatric patients with dilated cardiomyopathy. Methodology: A randomized, controlled, blinded, parallel and multicenter clinical trial will be carried out, including patients aged 6 to 18 years, with a diagnosis of dilated cardiomyopathy, in Ross functional class III and left ventricular ejection fraction ≤ 35 %. An experimental group will be designated to which the intracoronary infusion of cardiac progenitor cells will be performed, maintaining an adjuvant pharmacological treatment (diuretics, beta blockers, angiotensin-converting enzyme inhibitors); the other group will be made up of patients with conventional medical treatment. All participants will undergo clinical, echocardiographic, magnetic cardioresonance, and 6-minute walk tests consecutively until the end of the study at 3 years of follow-up. The time to the first Major Cardiac Event will be evaluated as the main variable. In addition, cardiac function, functional class, quality of life and functional capacity will be estimated. Results to be achieved: The intracoronary infusion of cardiac progenitor cells is intended to promote the necessary structural and functional changes at the ventricular level to reduce the incidence of Major Adverse Cardiac Events. This would increase functional capacity, allow the incorporation of children into daily physical activities and improve of the quality of life. Likewise, it would reduce hospital admissions and the costs derived from it, and would contribute with scientific evidence on the benefits of cell therapy in pediatric heart failure.